CRISPR Gene edited animal models of human rare diseases

Estamos aplicando las últimas herramientas CRISPR-Cas para generar nuevos modelos animales de enfermedades raras humanas, particularmente albinismo, una condición genética rara asociada con mutaciones en al menos 20 loci diferentes. Algunos de los nuevos tipos de albinismo no tienen modelos animales con los que trabajar y la tecnología CRISPR-Cas permitirá la preparación precisa de las contrapartes animales de las mutaciones encontradas entre las personas con albinismo.